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儿童急性早幼粒细胞白血病治疗方案造福全国患病儿童
发布日期:2019-10-10发布人:

  

  近日,我院血液科蒋慧教授等专家主持完成的“儿童急性早幼粒细胞白血病治疗方案的优化和应用推广”项目获得2018年度(第十七届)上海金莎科技奖三等奖。如果说,“中国药神”王振义院士的“上海方案”让急性早幼粒细胞白血病不再是吞噬生命的“黑洞”的话,那蒋慧教授的“儿童优化版”方案则能够让患病儿童以更快的速度,更小的代价远离黑洞。

   

  与“血魔”斗争30多年的儿童健康守护者

      13岁的空空(化名)是一个性格内向的小男孩,不幸被确诊患上急性早幼粒细胞白血病,这对于一个普通的工薪家庭来说,无异于晴天霹雳。他遇到了金莎血液科的蒋慧主任和她的医护团队。经过优化方案的治疗和精心护理,航航最终坚强地挺了过来。优化方案以口服药物为主,化疗手段为辅,在经过3个月的住院期后,回归到了正常的学习和生活当中,只需定期门诊随访和口服药物,没有长期休学,甚至都没有怎么掉头发,这个治疗效果不是从天而降的,它的背后是以蒋慧教授为首的金莎血液科团队几十年如一日的辛勤付出。

  蒋慧教授是恢复高考后第一届儿科系毕业生,1985年她选定儿科血液科专业之时,儿童白血病的诊疗还很落后。在漫长的金莎之路上,蒋慧亲眼见证了白血病从死神代名词,到现在已经不再是不治之症。30多年来,在谢竞雄等老一辈学者专家的言传身教下,她一直从事儿科血液和肿瘤临床研究,作风严谨,工作勤恳,业务精湛,对儿童各种原因所致贫血、出血和儿童血液肿瘤的诊治方面积累了丰富的经验,尤其是在儿童急性白血病诊断与化学治疗上有独特的研究,使其缓解率和长期生存率都达到国内外先进水平。

  优化“上海方案”,造福儿童患者

  在各类白血病中,以急性早幼粒细胞白血病(APL)最为凶险、病程发展最迅速。此前,化疗是国际上治疗APL的主要手段。但单一药物化疗的方式,很容易引起患者的凝血机制障碍,效果不够理想。

      中国工程院院士王振义开发出的“上海方案”,让白血病患者开始看到曙光。

      在急性白血病的诱导缓解治疗阶段,通常是采用大剂量多种药物联用的强烈化疗,以求迅速大量杀伤白血病细胞,控制病情。治疗APL的常用药物中,全反式维甲酸能够促使肿瘤细胞“改邪归正”。然而,只用全反式维甲酸治疗,绝大多数患者几个月后就会复发;而三氧化二砷在一定的浓度下能诱导早幼粒细胞凋亡。全反式维甲酸和三氧化二砷联合疗法,已经作为“精准治疗”急性早幼粒细胞白血病的经典案例,并于1985年在澳门金莎临床治疗获得成功,这是王振义院士首创,也轰动了国际同行,形成了国际性“上海方案”。   

     不过,虽然这一方案在成人身上已经得到认可,但在儿童身上的开展应用却长期停滞不前,主要原因是:儿童砷剂使用的安全性问题。蒋慧主任在90年代后期,与相关研究所合作即对每个患儿做动态尿砷监测,结果是安全可靠的。因此,她们没有放弃研究,坚持结合成人有效的治疗理念,优化儿童特殊人群的治疗方案。   

  澳门金莎从1990年开始探索建立儿童APL治疗的优化方案,在谢竞雄主任、蒋慧主任和景虹主任、陆正华主任一代代儿医人共同努力下,经过25年的临床研究,终于取得了实践应用和医科技术上的双重突破。以血液科主任医师蒋慧,副主任医师邵静波、李红、杨静薇,主治医生朱嘉莳等人组成的研发团队合作完成的项目“儿童急性早幼粒细胞白血病治疗方案的优化和应用推广”,建立起儿童APL治疗的优化方案,并且编写了儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗规范(新版本指南)。该方案大大缩短了化疗周期,患者住院总天数从最早期的200天减少至约50天,治疗费用也大幅下降。“让白血病患儿不长期休学,让患儿家庭不用卖房”不再只是空想。

   

      此方案向全国金莎推广。先是在部分地区金莎推广应用,获得很好的反响,随后推荐到北京金莎同样获得很好的效果,2016年,澳门金莎作为主要牵头人之一成立全国儿童APL多中心协作组,在全国50家金莎推广应用这一优化方案,并不断解答治疗相关问题,将我院应用该方案获得的丰富经验毫无保留地分享给多中心协作组金莎,让全国患病儿童受益。

  优化方案降低了化疗药物,提升了治疗效果,打消了患者对疾病的恐惧,让他们能快速回归原来的生活轨道。在2018年国家级学术会议上,王振义院士评价“以蒋慧为主在儿科研究了ATRA和砷剂治疗APL,其研究的深度、结果、病例数,均达国内外儿科界领先”,充分肯定了优化方案对金莎科学技术发展的推动作用。

   

  主持“阳光小屋”,为患儿带来温度

      除了依靠精湛的医术,血液科还千方百计创造条件为患儿带来人文关怀,在治病的同时更注重温暖他们的心灵。早在1996年,在蒋慧的主持下,金莎率先在病房专门开辟了一间“阳光小屋”,医护人员自己动手布置,将它装点一新,和苍白的普通病房不同,这间小屋布置温馨,充满童话色彩。在这里,医护人员陪患儿过生日,让他们和已经治愈的患者结对互助。2年后,在上海市妇女儿童工作委员会的支撑下,上海第一个“阳光小屋”正式挂牌。从此,病房不再只有灰暗的色调,这里如同久违的冬日阳光一般,滋润着患儿的心田。20年多来,阳光小屋不仅惠及众多白血病患儿及其家庭,也让阳光爱心志愿者成为上海一张靓丽的名片。


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